محققان شرکت دانش بنیان و تولیدی «نوراژن» موفق به سنتز کامل ماده مؤثره «ریسدیپلام» و تولید داروی «اورلیژن» برای درمان بیماری نادر آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) شدند. آتروفی عضلانی نخاعی یک بیماری ژنتیکی است که به علت از بین رفتن نورونهای حرکتی تحتانی در طناب نخاعی و هستههای حرکتی در قسمت تحتانی ساقه مغز ایجاد میشود. نورونهای حرکتی تحتانی مسئول انتقال پیامهای عصبی از نورونهای حرکتی فوقانی (که در مغز قرار دارند) به ماهیچههای تحت کنترل خود هستند. از دست دادن این سلولهای عصبی در بیماری SMA، منجر به ضعف عضلانی پیشرونده، کاهش حجم عضلات (آتروفی) و کاهش تون عضلانی (هیپوتونی) میشود. به همین دلیل ممکن است مشکلاتی در کنترل حرکات بدن، ایستادن، نشستن و حتی بلع و تنفس فرد ایجاد شود. ریسدیپلام جدیدترین داروی تولید شده برای درمان بیماران SMA است که با جلوگیری از بروز اختلالات موجود در روند ساخت پروتئین SMN از روی ژن SMN2، باعث جلوگیری از تولید پروتئینهایی کوتاهتر، کمثباتتر و با توان عملکردی ضعیفتر میشود و در نتیجه نقش مهمی در بهبود تواناییهای حرکتی بیماران دارد. با تولید داروی اورلیژن در کشور، ایران پس از سوئیس در جایگاه دومین تولیدکننده آن در جهان قرار گرفت.
